Recordati Rare Diseases

La división especializada del grupo farmacéutico refuerza su apuesta por las enfermedades minoritarias, que afectan a tres millones de personas en España y siguen infraatendidas.

El crecimiento cercano al 30% registrado por Recordati Rare Diseases en 2025 no es solo un dato financiero. Para la división especializada del grupo farmacéutico Recordati, representa la consecuencia directa de una estrategia centrada en identificar pacientes aún no diagnosticados y facilitar su acceso a terapias específicas en un ámbito donde el 95% de las patologías carece de tratamiento.

Así lo explica Juan Vila, vicepresidente y director general de Recordati Rare Diseases para región Europa, quien subraya que el verdadero potencial de crecimiento no está únicamente en nuevos lanzamientos, sino en “ampliar la base de pacientes que pueden beneficiarse de nuestros tratamientos”.

Hoy existen unas 7.000 enfermedades minoritarias identificadas, y otras muchas aún sin nombre. Por ello, la compañía ha convertido la educación médica y la mejora del diagnóstico en uno de sus principales vectores de desarrollo.

Coincidiendo con el Día Mundial de las Enfermedades Raras, celebrado cada 28 de febrero, Vila cuestiona incluso la propia terminología. “No nos gusta llamarlas enfermedades raras; preferimos ‘minoritarias’. Cada una tiene baja prevalencia, pero en conjunto afectan a cerca de tres millones de personas en España”. La suma transforma lo excepcional en un reto estructural para el sistema sanitario.

A pesar de los avances regulatorios y científicos, el camino es largo. El directivo recuerda que la mayoría de estas patologías no dispone de opciones terapéuticas y que, incluso cuando existen, el diagnóstico suele llegar tarde. “En algunos casos, como el síndrome de Cushing, pueden pasar siete años desde los primeros síntomas hasta el diagnóstico”, apunta. El retraso no solo agrava el pronóstico clínico, sino que retrasa el acceso a medicamentos que ya están disponibles.

Diagnóstico precoz y formación, ejes estratégicos

En este escenario, la compañía desempeña un papel específico dentro del ecosistema farmacéutico. Frente a grandes multinacionales centradas en patologías de alta prevalencia, Recordati ha optado por desarrollar unidades dedicadas exclusivamente a enfermedades minoritarias. Investigar con pocos pacientes complica la obtención de evidencia robusta en ensayos clínicos, pero los marcos europeos de medicamentos huérfanos (con revisiones prioritarias o incentivos de protección de patente) han permitido avanzar.

El modelo europeo es, según Vila, uno de los más sensibles a esta realidad, junto al estadounidense. Sin embargo, persisten desigualdades dentro del propio continente. Mientras los sistemas sanitarios más maduros han incorporado plataformas de colaboración entre asociaciones de pacientes, hospitales e industria, en regiones de Europa del Este el abordaje aún es incipiente. A escala global, la brecha es mayor en zonas de África o Asia, donde la prioridad sanitaria sigue centrada en enfermedades más prevalentes.

La formación médica es otro de los pilares estratégicos. Muchas enfermedades minoritarias presentan síntomas inespecíficos que se solapan con patologías comunes, lo que dificulta su detección. “Los profesionales quieren diagnosticar cuanto antes, pero no siempre cuentan con pruebas concluyentes”, señala Juan Vila. Así, la compañía apoya congresos y sociedades científicas, así como la actualización de guías diagnósticas y terapéuticas, con el objetivo de reducir el tiempo hasta la identificación correcta.

La especialización también define su estructura operativa. Gestionar múltiples patologías de muy baja prevalencia obliga a trabajar con equipos reducidos y altamente focalizados. “En algunos casos, un medicamento puede estar destinado a apenas tres pacientes en todo el país”, afirma. “La clave consiste en localizar los centros de referencia y mantener una interlocución constante con los especialistas que concentran la experiencia clínica”.

Consolidar innovación y garantizar el reembolso

Este enfoque selectivo no ha impedido que el grupo registre resultados sólidos. Los datos preliminares de 2025 reflejan un crecimiento del 11,8% en ingresos, EBITDA y beneficios para el conjunto de Recordati, con una aportación destacada de su división de enfermedades minoritarias, que rozó el 30% (29,7%).

Para la compañía, la correlación es clara: cuanto mayor es la identificación precoz y el acceso a tratamiento, mayor es el impacto clínico y, en paralelo, el desempeño económico.

La estrategia se enmarca en un año simbólico para la empresa, que celebra su centenario desde su fundación por Giovanni Recordati en 1926. Según Vila, el espíritu original de empresa familiar permanece intacto: crecimiento sostenido, sin grandes apuestas especulativas, y una clara definición de qué tipo de compañía quiere ser. “No somos una startup ni una empresa de grandes inversiones de riesgo; hemos crecido de forma sólida, evolucionando en línea con nuestras necesidades, incorporando soluciones terapéuticas que aporten valor real”, resume.

De cara a 2026, el principal desafío no será tanto descubrir nuevas moléculas como consolidar las recientemente incorporadas. El proceso de comercialización efectiva y, sobre todo, la obtención de reembolso por parte del sistema público de salud se perfilan como prioritarios.

Recordati Rare Diseases trabaja para trasladar a las autoridades sanitarias el valor clínico y social de estos tratamientos, con el objetivo de integrarlos en la cartera básica de productos financiados. “El reto, en definitiva, consiste en transformar innovación científica en disponibilidad real para el paciente”, asegura Juan Vila.