Nocturna TX

NoctuRNA desarrolla terapias basadas en RNA circular para abordar enfermedades complejas desde su raíz molecular. Hablamos de ello con la Dra. Miriam Corredor, CEO y cofundadora de la compañía.

¿En qué consiste su plataforma de RNA circular y qué ventaja aporta frente a los tratamientos actuales?

NoctuRNA desarrolla terapias first-in-class basadas en RNA circular (circRNA) sintético. Con dos softwares propios de inteligencia artificial identificamos estructuras secundarias del RNA clave para diferentes enfermedades y diseñamos moléculas capaces de unirse a ellas y deshacerlas. A diferencia de otras terapias, que se centran en mitigar síntomas, actuamos sobre la raíz molecular de patologías sin tratamientos eficaces, como la ELA asociada a C9orf72 o la distrofia miotónica tipo 1. Además, los circRNA son más estables que las moléculas lineales y permiten abordar varias dianas con una sola molécula. La plataforma también ha demostrado actividad frente al dengue, el virus del Nilo Occidental y el SARS-CoV-2.

¿Qué impacto podría tener esa estabilidad en la dosificación, producción y logística?

En estudios de biodistribución hemos detectado circRNA en cerebro 30 días después de una administración sin sistema de delivery. Esta estabilidad podría permitir espaciar las administraciones, reducir la frecuencia de dosis y minimizar los efectos secundarios, especialmente relevante en tratamientos crónicos del sistema nervioso central. Menos dosis reduciría también la cantidad de producto necesaria, los procedimientos hospitalarios y la carga para pacientes y cuidadores. Además, nuestros circRNA son estables más de cuatro meses a 4 °C en solución acuosa y nuestro proceso patentado supera el 85 % de circularización, lo que podría reducir los costes de fabricación, almacenamiento y distribución.

¿Apuestan por llevar los fármacos a fase clínica de forma independiente o buscan licencia y codesarrollo?

Nuestra estrategia es avanzar la cartera de candidatos, empezando por elde ELA, hasta la fase preclínica regulatoria y el inicio clínico. Ya tenemos conversaciones activas con con farmacéuticas que aporten capacidad clínica, industrial y comercial global para futuros acuerdos de licencia o codesarrollo. Paralelamente, podemos licenciar nuestra tecnología de producción de circRNA a socios industriales.

¿Qué metas persiguen en BIOSPAIN 2026?

Queremos presentar los avances de nuestro pipeline y reunirnos con inversores para levantar una ronda semilla de 3 M€. También buscamos farmacéuticas especializadas en neurociencias, enfermedades raras y terapias de RNA, además de socios industriales para el escalado y la producción GMP.

¿Cuál es su hoja de ruta para entrar en ensayos clínicos?

Estamos finalizando los ensayos de eficacia en modelo animal de nuestro candidato contra la ELA. La hoja de ruta incluye completar farmacología y biodistribución, escalar la fabricación, producir el lote GMP y realizar la toxicología regulatoria. Si los resultados y la financiación acompañan, aspiramos a comenzar la fase I en unos dos años. Es prematuro fijar una fecha de comercialización, ya que dependerá de los resultados clínicos y regulatorios, aunque la posible designación como medicamento huérfano podría acelerar su desarrollo.

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