TAAV BIOMANUFACTURING SOLUTIONS

TAAV Biomanufacturing Solutions es una empresa española de reciente creación, dedicada a la fabricación de DNA sintético para su aplicación en terapias génicas, que forma parte del grupo AskBio y Bayer, ubicada en San Sebastián (Guipúzcoa). TAAV inició su actividad comercial en 2020 y Alfredo Martínez Mogarra es su COO (Chief Operations Office)

Cada día oímos hablar de tecnologías disruptivas, pero quizás lo más disruptivo pueda estar en nuestro interior, el ADN.

El desarrollo de la medicina pasa por varias etapas a lo largo de la historia y todas ellas son disruptivas. El tratamiento de las dolencias humanas se inicia con la aplicación de principios naturales y evoluciona hacia la identificación y producción de las sustancias activas responsables de la curación. El descubrimiento y caracterización del ADN en los años 50 del siglo pasado abrió la puerta a nuevas técnicas que han permitido la producción de sustancias inaccesibles para la química. En un paso ulterior, una vez secuenciado el genoma humano, hemos sido capaces de reconocer la causa molecular de algunas disfunciones genéticas, así como de desarrollar la capacidad de corregir dichos defectos genéticos en individuos desarrollados. Las enfermedades genéticas suelen ser inhabilitantes, dolorosas y con una evolución de larga duración y gran penosidad para aquellos que las padecen. Apenas existen tratamientos y estos son siempre de carácter paliativo. Gracias a la terapia génica, esta situación está empezando a cambiar. Finalmente somos capaces de modificar el genoma de individuos desarrollados.
    

¿Y en qué consiste la terapia génica?

La terapia génica consiste en la producción de la versión correcta de un gen, cuya alteración está produciendo una enfermedad. Para ello es necesario tener un conocimiento preciso de la enfermedad para identificar la alteración molecular que está generando el problema. A continuación, se produce en laboratorio la secuencia correcta de ADN que más adelante se insertará en el paciente. Esta secuencia de ADN se debe producir en grandísimas cantidades, y aquí es donde entra TAAV, que dispone de la tecnología necesaria para llevar a cabo la producción industrial de ADN.
Para que el gen “correcto” alcance las células diana, es necesario meterlo dentro de una partícula viral. A tal fin, TAAV sintetiza también el ADN necesario para generar la cubierta de un virus que no es capaz de multiplicarse por sí mismo y que por lo tanto no genera infección ni enfermedad ninguna. Estos virus cargados de genes humanos corregidos se producen mediante la adición a cultivos celulares del ADN que produce TAAV.
Los virus con su carga genética se purifican y se inyectan en los pacientes. El tratamiento se realiza con una única inyección y los efectos se manifiestan en pocas semanas, produciéndose un efecto curativo de apariencia milagrosa.
    

Es decir: lo que la naturaleza tardó milenios en producir, ustedes lo hacen en un laboratorio.

Hasta ahora solo éramos capaces de aliviar este tipo de dolencias, pero gracias a la terapia génica somos capaces de eliminarlo de raíz, como si nunca hubiera existido, siguiendo un tratamiento extremadamente complejo en su tecnología, pero extremadamente simple en su aplicación. Esto es imposible en la naturaleza.
    

¿Qué aplicaciones tiene?

Actualmente hay dos tratamientos de terapia génica basados en la aplicación de virus portadores de genes humanos corregidos aprobados por las agencias reguladoras: Luxturna, de Spark Therapeutics, y Zolgensma, de Novartis Gene Therapies, pero en lista de espera para superar las diversas fases de ensayos clínicos hay una cantidad enorme de candidatos, todos ellos tratamientos para enfermedades que resultan devastadoras para quien las padece y para sus familias. Entre ellas podemos citar la distrofia muscular de Duchenne, la corea de Huntington o la hemofilia.
    

¿De dónde sale esta tecnología? Porque no creo que haya muchas empresas en el mundo con la capacidad de crear ADN.

En 2018, un laboratorio británico desarrolló un sistema sintético para la producción de grandes cantidades de ADN independiente de bacterias, que son el vehículo hasta ahora utilizado para la producción de ADN, y que fue bautizado como 'doggy bone DNA' o, abreviadamente, dbDNATM. El dbDNATM es una molécula de ADN que porta toda la información necesaria para la terapia génica pero que, a diferencia de aquel producido en bacterias, no arrastra restos de ADN no deseados. Asklepios BioPharmaceutical, más conocida como AskBio, una compañía americana pionera en el desarrollo de la terapia génica, mostró gran interés por la tecnología del grupo británico desde el primer momento, lo que condujo a la creación de una empresa dedicada a la producción industrial del dbDNATM en febrero de 2019. En enero de 2022 Askbio adquirió el 100% de la empresa. Previamente el grupo Bayer había adquirido AskBio, con lo que TAAV ha pasado a integrarse bajo el paraguas de Bayer, poniendo así de manifiesto la confianza que el grupo alemán ha depositado en la nueva tecnología para producir ADN sintético. Actualmente TAAV Biomanufacturing Solutions es la única empresa en el mundo capaz de producir ADN para terapias génicas de manera sintética.
    

¿Qué retos de futuro tienen? ¿Hacia dónde avanza esta tecnología y TAAV Biomanufacturing Solutions en concreto?

Nuestra tecnología para la producción de ADN sintético aspira a convertirse en la opción preferida de los desarrolladores de terapias génicas. Los grandes retos para la compañía en este momento son los de abastecer el mercado creciente (TAAV ha duplicado su actividad en el último año) y llegar a presentar el producto en ensayos clínicos, lo que esperamos que ocurra durante este año.