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Grupo de Terapias Avanzadas, Génica y Celular, RFVE-FIBHULP-UCM

Grupo de Terapias Avanzadas, Génica y Celular, RFVE-FIBHULP-UCM

Este grupo de Terapias Avanzadas busca nuevos remedios terapéuticos para enfermedades como la hemofilia gracias a un convenio de investigación entre la Real Fundación Victoria Eugenia (RFVE), la Fundación para la Investigación Biomédica del Hospital Universitario La Paz de Madrid (FIBHULP) y la Universidad Complutense de Madrid (UCM). Lo coordina el Doctor Antonio Liras, Investigador Principal junto a sus colegas el Dr. Damián García Olmo y el Dr. Mariano García Arranz ambos del Laboratorio de T

Sector/es: Investigación y desarrollo.

Datos contacto de Grupo de Terapias Avanzadas, Génica y Celular, RFVE-FIBHULP-UCM

DirecciónSin municipio (Sin provincia) - España
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Descripción de Grupo de Terapias Avanzadas, Génica y Celular, RFVE-FIBHULP-UCM

Hemos logrado transferir por métodos no virales en células madre derivadas de tejido adiposo, un gen de la hemofilia

¿Cómo nació el grupo?
La RFVE promueve la investigación en coagulopatías congénitas, y el grupo empezó con una de sus ayudas en 2006. Como profesor en la UCM, no dispongo ni de espacio ni de infraestructura para desarrollar un proyecto complejo, pionero y puntero como es éste. Además, necesitaba colaborar con grupos potentes y punteros, y contacté con el Laboratorio de Terapia Celular del HULP, que es un laboratorio pionero en Terapia Celular y Medicina Regenerativa.

¿Cuál es su objetivo?
El establecimiento de protocolos de Terapias Avanzadas: Génica, Celular y Medicina Regenerativa. En el HULP siguen dos líneas de investigación mediante abordajes de Terapia Celular y Medicina Regenerativa, y yo sigo otra para el tratamiento de las coagulopatías congénitas, centrada en hemofilia. Además, desde hace un año formamos parte del Campus de Excelencia Internacional de Investigación de la UCM (Cluster i-Health-Medicina Innovadora).

¿Han obtenido resultados?
El grupo del HULP tiene estudios avanzados en Fase III en humanos sobre la aplicación de células madre en el tratamiento de fístulas perianales y vaginales. Mi línea de investigación ha comenzado hace menos tiempo pero estamos obteniendo, en estos momentos, unos muy buenos y esperanzadores resultados. Vamos por dos caminos: El primero emplea protocolos de Terapia Génica, introduciendo un gen, que produce una proteína (Factor IX) deficiente en hemofilia B, en células madre derivadas de tejido adiposo humano y obtenido por liposucción. La idea es trasplantarlas de nuevo en el paciente una vez transfectadas para que produzcan esta proteína. Estamos obteniendo en estos momentos Factor IX en los cultivos de unas células madre que no producen per sé esta proteína pero que sí lo hacen después de su modificación génica en el laboratorio. Hasta ahora esto se ha hecho por otros grupos de investigación utilizando virus como vectores, pero éstos tienen muchos efectos potenciales secundarios, algunos de ellos muy graves. Hemos ido a lo más difícil ya que se obtiene menos eficacia y un menor tiempo de producción de la proteína pero lo que buscamos es un equilibrio entre esta eficacia y estos tiempos y una alta seguridad para el paciente. El segundo abordaje, que estamos iniciando ahora se basa en Terapia Celular sin introducir ningún gen. Las células en este caso después de diferenciarse en el laboratorio y reimplantarlas en el paciente, deberían producir la proteína deficiente.

¿Cuándo podrán utilizarse estas metodologías como tratamiento?
La Terapia Génica y Celular van lentas; hay que hablar de diez a quince años como mínimo. El tratamiento actual de la hemofilia se basa en la perfusión exógena de las proteínas deficientes (factores de la coagulación), por vía intravenosa, que se mantienen activas en el organismo muy poco tiempo (12-24 horas). La idea con estas nuevas estrategias es que la producción de estas proteínas en el organismo se mantuviera durante días, meses o años. Este resultado, aún sin ser para toda la vida, ya sería un gran avance para el paciente con hemofilia que depende de perfusiones intravenosas muy periódicas con factores de la coagulación.

Publicaciones prensa Grupo de Terapias Avanzadas, Génica y Celular, RFVE-FIBHULP-UCM

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Especial Madrid Innova

16 de marzo de 2011
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